大多數藥物通過與器官、組織、細胞上的靶點作用，影響和改變人體的功能，產生藥理效應。由于藥物結構類型的千差萬別，因而呈現諸多作用靶點。有些藥物只能作用在單一靶點上，有些藥物可以作用在多個靶點上。
目前已經發現的藥物作用靶點約有500個。研究表明，蛋白質、核酸、 酶、受體等生物大分子不僅是生命的基礎物質，有些也是藥物的作用靶點。現有藥物中，以受體為作用靶點的藥物超過50%，是最主要和最重要的作用靶點；以酶 為作用靶點的藥物占20%之多，特別是酶抑制劑，在臨床用藥中具有特殊地位；以離子通道為作用靶點的藥物約占6%；以核酸為作用靶點的藥物僅占3%；其余 近20%藥物的作用靶點尚待研究發現。
“斬草除根”型：
以核酸為作用靶點的藥物
核酸包括DNA和RNA，是指導蛋白質合成和控制細胞分裂的生命物質。
干擾或阻斷細菌、病毒和腫瘤細胞增殖的基礎物質核酸的合成，就能有效地殺滅或抑制細菌、病菌和腫瘤細胞。以核酸為作用靶點的藥物主要包括一些抗生素、抗病毒藥、喹諾酮類抗菌藥、抗腫瘤藥等。
作用于RNA靶點的藥物：包括利福霉素類抗生素，作用機制是影響RNA的合成；抗腫瘤藥氟尿嘧啶、放線菌素Ｄ、柔紅霉素、多柔比星、普卡霉素等，作用機制是抑制RNA的合成。
作用于DNA靶點的藥物：包括喹諾酮類抗菌藥，作用機制是阻斷DNA的合成；抗病毒藥阿昔洛韋、碘苷、阿糖胞苷、阿糖腺苷、齊多夫定等，作用機制是干擾 DNA的合成；抗腫瘤藥氮芥、環磷酰胺、塞替派、甲氨蝶呤、羥基脲、絲裂霉素、博來霉素、白消安、順鉑、喜樹堿等，作用機制是破壞DNA的結構和功能。
“通道疏導”型：
以離子通道為作用靶點的藥物
離子通道是細胞膜上的蛋白質小孔，屬于跨膜的生物大分子，具有離子泵的作用，可選擇性地允許某種離子出入。
離子經過通道內流或外流跨膜轉運，產生和傳輸信息，成為生命活動的重要過程，以此調節多種生理功能。現有藥物主要以Ｋ+、Ｎa+、Ca2+、Cl－等離子通道為作靶點。
以Ｋ+通道為作用靶點的藥物：主要為Ｋ+-ATP通道激活劑和拮抗劑。激活劑亦稱Ｋ+通道開放藥，例如抗高血壓藥中的血管擴張劑尼可地爾、吡那 地爾、色滿卡林等，作用機制是Ｋ+通道的開放，致使Ｋ+外流增加，導致細胞膜超極化，阻止Ca2+內流，促進Ｎa+-Ca2+交換導致Ca2+外流，增加 鈣儲池中的膜結合Ca2+,最終使細胞內的Ca2+量降低，血管平滑肌松弛，外周阻力減少，血壓下降。拮抗劑亦稱Ｋ+通道阻滯藥，例如抗心律失常藥胺碘 酮、索他洛爾、Ｎ-乙酰普魯卡因胺、氯非銨、多非利特、溴芐胺、司美利特等，作用機制是抑制Ｋ+外流，延長心肌動作電位時程(APD)和有效不應期 （ERP）。此外治療2型糖尿病的磺酰脲類藥物，如甲苯磺丁脲和格列本脲也屬于Ｋ+通道拮抗劑。
以Ｎa+通道為作用靶點的藥物：主要為Ⅰ類抗心律失常藥，作用機制是阻滯Ｎa+內流，抑制心臟細胞動作電位振幅及超射幅度，使其傳導減慢，有效 不應期延長。按阻滯Ｎa+通道程度的不同，Ｎa+通道阻滯劑分為ⅠA、ⅠB 、ⅠC三個亞類。ⅠA類中度阻滯Ｎa+，對Ｎa+通道的活性（Vmax）中度抑制(30%)，減慢傳導，延長復極，代表藥有奎尼丁、普魯卡因胺；ⅠB類輕 度阻滯Ｎa+，對Ｎa+通道活性（Vmax）輕度抑制（10%），傳導微減或不變，加速復極，代表藥有利多卡因、苯妥英鈉；ⅠC類重度阻滯Ｎa+，對 Ｎa+通道的活性（Vmax）重度抑制（50%），明顯減慢傳導，對復極影響較小，代表藥有氟卡尼、普羅帕酮。
以Ca2+通道為作用靶點的藥物：臨床上稱為Ca2+通道阻滯劑或鈣拮抗藥，是發現最早、研究最深的以離子通道為靶點的藥物，作用機制是抑制細 胞外Ca2+ 跨膜內流而產生藥理效應。根據世界衛生組織（WHO）的建議，將此藥分為選擇性Ca2+通道阻滯劑和非選擇性Ca2+通道阻滯劑。選擇性Ca2+通道阻滯 劑包括：Ⅰ類苯烷胺類，例如維拉帕米、噻帕米、加洛帕米等；Ⅱ類二氫吡啶類，例如硝苯地平、尼莫地平、尼伐地平、非洛地平、伊拉地平、拉西地平、依福地 平、樂卡地平、馬尼地平、尼卡地平、尼索地平、尼群地平、氨氯地平等；Ⅲ類苯硫(艸卓)類，例如地爾硫(艸卓)、克侖硫(艸卓)、二氯呋利等。非選擇性 Ca2+通道阻滯劑包括：Ⅳ類二苯哌嗪類，例如桂利嗪、氟桂利嗪等；Ⅴ類普尼拉明類，例如普尼拉明；Ⅵ類其他類，例如哌克昔林。
以Cl－通道為作用靶點的藥物：這類藥是近年來研究發現的苯二氮(艸卓)類藥物，例如地西泮、硝西泮、氟西泮、氯氮(艸卓)、奧沙西泮、三唑 侖、咪達唑侖、艾司唑侖、溴替唑侖、夸西泮、度氟西泮、氟硝西泮等，是γ－氨基丁酸（GABA）調控的Cl－通道啟開劑。當GABA受體被GABA激活 時，Cl－通道開放，Cl－內流，細胞內Cl－增加，產生超極化而引起抑制效應，導致鎮靜、催眠等藥理作用。
“兩情想悅”型：
以受體為作用靶點的藥物
受體是一類介導細胞信號轉導的功能性蛋白質，可以識別某種微量化學物質并與之結合，通過信息放大系統，觸發后續的生理或藥理效應。
以受體為作用靶點的藥物習慣上稱為分子激動藥或拮抗藥。激動藥按其活性大小可分為完全激動藥和部分激動藥，例如嗎啡為阿片受體μ完全激動藥，而 丁丙諾啡則為阿片受體μ部分激動藥。拮抗藥分為競爭性拮抗藥和非競爭性拮抗藥，競爭性拮抗藥與激動藥同時應用時，能與激動藥競爭與受體的結合，降低激動藥 與受體的親和力，但不降低內在活性；非競爭性拮抗藥與激動藥同時應用時，既降低激動藥與受體的親合力，又降低內在活性。例如阿托品為競爭性Ｍ型乙酰膽堿受 體拮抗藥，而酚芐明則為非競爭性腎上腺素α受體拮抗藥。
受體的類型主要包括：（１）Ｇ蛋白偶聯受體，是鳥苷酸結合調節蛋白的簡稱，大多數受體屬于此種類型。諸多神經遞質和激素受體需要Ｇ蛋白介導細胞 作用，例如Ｍ型乙酰膽堿、腎上腺素、多巴胺、５-羥色胺、嘌呤類、阿片類、前列腺素、多肽激素等。（２）門控離子通道型受體，存在于快速反應細胞膜上，受 體激動時導致離子通道開放，細胞膜去極化或超極化，引起興奮或抑制。Ｎ型乙酰膽堿、γ-氨基丁酸（GABA）、天門冬氨酸等屬于此類受體。（３）酪氨酸激活性受體，例如上皮生長因子、血小板生長因子和一些淋巴因子等。（４）細胞內受體，例如甾體激素、甲狀腺素等。常用的以受體為作用靶點的代表藥物見表1。
“催化劑”型：
以酶為作用靶點的藥物
酶是由活細胞合成的對特異底物高效催化的蛋白質，是體內生化反應的重要催化劑。
由于酶參與一些疾病的發病過程，在酶催化下產生一些病理反應介質或調控因子，因此酶成為一類重要的藥物作用靶點。此類藥物多為酶抑制劑，全球銷 量排名前20位的藥物，就有50%是酶抑制劑。酶抑制劑一般對靶酶具有高度的親和力和特異性。酶抑制種類繁多，藥理效應各異。常用的以酶為作用靶點的代表 藥物見表2。
編后：
藥物的作用靶點不僅為揭示藥物的作用機理提供了重要信息和入門途徑，而且對新藥的開發研制、建立篩選模型、發現先導化合物，也具有特別意義。例 如，第一個上市的Ｈ２受體拮抗劑西咪替丁，在極短的時間內就成為治療胃腸潰瘍的首選藥物；第一個用于臨床的3-羥基-3-甲基戊二酶輔Ａ（HMG- CoA）還原酶抑制劑洛伐他汀，不論對雜合子家族性高膽固醇血癥、多基因性高膽固醇血癥、糖尿病或腎病綜合征等各種原因引起的高膽固醇均有良好的作用。上 述實例表明，藥物的作用靶點一旦被人們認識和掌握，就能獲取新藥研發的著眼點和切入點。
雖然藥物的作用靶點已成為合理藥物設計的重要依托，但是人體的構成和功能非常復雜，受到多種因素的調控，存在許多天然屏障和各種平衡，對某一特 定功能，在某些情況下會有幾種信使、酶、受體、通道或其他生物大分子參與，兼有擴增系統和反饋抑制等制約。另外藥物與靶點結合發揮作用，還要經歷吸收、轉 動、分布、代謝等藥動學過程。因此要掌握藥物作用靶點的規律，并成功用于新藥開發，仍然面臨著極大的挑戰。
